直接替代受損細(xì)胞：

比如角膜干細(xì)胞能分化成角膜上皮細(xì)胞，視網(wǎng)膜前體細(xì)胞可發(fā)育為感光細(xì)胞，填補(bǔ)病變丟失的功能細(xì)胞；

旁分泌作用：

     分泌細(xì)胞因子、外泌體等，抑制炎癥、促進(jìn)血管修復(fù)，例如間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）分泌的因子能改善干眼患者的眼表微環(huán)境；

修復(fù)組織結(jié)構(gòu)：

      通過構(gòu)建細(xì)胞支架，幫助角膜、視網(wǎng)膜等復(fù)雜結(jié)構(gòu)再生。

目前用于眼病治療的干細(xì)胞主要有4類：胚胎干細(xì)胞（ESCs）、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs，可從皮膚、尿液等細(xì)胞 “重編程” 獲得）、間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs，來自骨髓、脂肪、臍帶等）、視網(wǎng)膜前體細(xì)胞（RPCs）。

眼組織從外到內(nèi)分為角膜、晶狀體、房角、視網(wǎng)膜等，干細(xì)胞治療已覆蓋多個(gè)部位的病變。

①角膜疾?。鹤屖軗p角膜重新透明

角膜是眼睛的 “鏡頭”，一旦因外傷、炎癥出現(xiàn)干細(xì)胞缺乏（如邊緣干細(xì)胞缺乏癥，LSCD）或結(jié)構(gòu)損傷（如圓錐角膜），就會(huì)導(dǎo)致視力模糊甚至失明。

邊緣干細(xì)胞缺乏癥（LSCD）：角膜邊緣的干細(xì)胞（LSCs）負(fù)責(zé)更新角膜上皮，一旦受損，眼睛會(huì)出現(xiàn)干澀、畏光、視力下降。通過移植培養(yǎng)的邊緣上皮細(xì)胞（CLET 技術(shù)），或用口腔黏膜上皮、牙髓干細(xì)胞等替代，可重建角膜表面。比如有研究顯示，自體培養(yǎng)的邊緣上皮移植后，患者長(zhǎng)期存活率達(dá) 70% 以上。

干眼癥：淚膜不穩(wěn)定、眼表炎癥是主要原因。間充質(zhì)干細(xì)胞注射到淚腺，或其分泌的外泌體（MSC-EXO）制成眼藥水，能減少炎癥、促進(jìn)淚液分泌。一項(xiàng)針對(duì)慢性移植物抗宿主病（cGVHD）相關(guān)干眼癥的研究顯示，干細(xì)胞外泌體眼藥水可顯著改善患者癥狀。

圓錐角膜：角膜變薄、變形導(dǎo)致散光。傳統(tǒng)角膜移植面臨供體不足問題，而脂肪干細(xì)胞（ADASCs）可分泌膠原蛋白，增強(qiáng)角膜基質(zhì)強(qiáng)度。臨床試驗(yàn)中，部分患者移植后角膜厚度增加，視力改善。

②晶狀體：讓白內(nèi)障患者 “再生” 晶狀體

白內(nèi)障是晶狀體混濁導(dǎo)致的失明，傳統(tǒng)手術(shù)需植入人工晶狀體，但兒童患者易出現(xiàn)術(shù)后混濁。

干細(xì)胞研究發(fā)現(xiàn)，晶狀體上皮干細(xì)胞（LECs）能在術(shù)后再生晶狀體。通過改進(jìn)手術(shù)方式（如保留晶狀體囊袋），可誘導(dǎo)LECs自然分化為透明晶狀體。臨床研究顯示，采用這種方法的兒童患者，術(shù)后并發(fā)癥減少20倍，部分可恢復(fù)自然晶狀體功能。

③青光眼：修復(fù) “排水系統(tǒng)” 降低眼壓

青光眼因眼壓升高損傷視神經(jīng)導(dǎo)致失明，傳統(tǒng)治療以降眼壓為主，卻無法修復(fù)受損的房角小梁網(wǎng)（負(fù)責(zé)排出房水）。

干細(xì)胞可“重建”小梁網(wǎng)：小梁網(wǎng)干細(xì)胞（TMSCs）或誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）分化的小梁細(xì)胞，能恢復(fù)房水排出功能。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，移植后眼壓明顯降低；臨床前研究顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞還能通過分泌因子保護(hù)視神經(jīng)，減少視野缺損。

④視網(wǎng)膜疾?。赫?“感光系統(tǒng)”

視網(wǎng)膜是眼睛的“感光底片”，黃斑變性、視網(wǎng)膜色素變性（RP）、糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）等，都會(huì)導(dǎo)致感光細(xì)胞或視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細(xì)胞死亡，最終失明。

黃斑變性（AMD）：RPE細(xì)胞退化是核心病因。通過移植胚胎干細(xì)胞（ESCs）或iPSCs 分化的RPE細(xì)胞，可替代受損細(xì)胞。2017年一項(xiàng)臨床研究顯示，患者移植后視力從0.1提升至0.3，且移植細(xì)胞存活達(dá)2年；

視網(wǎng)膜色素變性（RP）：感光細(xì)胞逐漸死亡，導(dǎo)致夜盲、視野縮小。視網(wǎng)膜前體細(xì)胞（RPCs）或間充質(zhì)干細(xì)胞移植，可延緩感光細(xì)胞退化。臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UCMSCs）靜脈輸注后，81% 的患者一年內(nèi)視力保持穩(wěn)定；

糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）：高血糖損傷視網(wǎng)膜血管。骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（ABMSCs）可修復(fù)血管、減少滲漏，非增殖期患者接受治療后，黃斑厚度降低，視力改善。